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當前位置:首頁技術文章sirion-biotech糾正缺陷基因治療遺傳病

sirion-biotech糾正缺陷基因治療遺傳病

更新時間:2021-09-15點擊次數(shù):1898

SIRION Biotech于 2005 年在慕尼黑開始其業(yè)務,其目標是激發(fā)用于細胞和基因治療以及疫苗接種開發(fā)的新一代病毒載體技術。這意味著為腺相關病毒、慢病毒和腺病毒構建新的、包羅萬象的病毒載體平臺,以加快其合作伙伴在藥物、化妝品和食品行業(yè)的進步。

SIRION Biotech 現(xiàn)在是歐洲的研究和臨床前應用病毒載體開發(fā)商和制造商。迄今為止,我們已經(jīng)完成了2000 多個各種規(guī)模的項目,與來自學術界和工業(yè)界的200 多個獨立客戶群體密切合作。我們還提供LentiBOOST®,這是一種高效的慢病毒轉導增強劑,適用于治療性細胞類型,如 CAR-T 細胞和 CD34+ 造血干細胞。LentiBOOST® 目前已被納入 20 多項 III 期和 I/II 期臨床試驗。

sirion-biotech糾正缺陷基因治療遺傳病

成功的基因治療方法需要精確的基因傳遞和表達控制,適合臨床應用的高度復雜的體內(nèi)環(huán)境。它們還需要在所有開發(fā)和生產(chǎn)階段進行有效的成本控制。通過為整個 AAV 價值鏈提供服務,SIRION Biotech 是通往快速、經(jīng)濟高效的臨床載體的門戶。

SIRION Biotech 成功的關鍵:

  • 臨床載體設計和優(yōu)化

  • 載體衣殼優(yōu)化

  • 早期生產(chǎn)力指標評估

  • 用于研發(fā)到后期臨床前應用的平臺制造流程

  • 上下游工藝優(yōu)化

  • 從研發(fā)到臨床的成熟制造流程

  • 在制造 100 多種不同衣殼和設計 2000 多種載體方面擁有豐富的經(jīng)驗

  • 與學術、監(jiān)管和行業(yè)合作伙伴的集中溝通

  • 多語言開發(fā)經(jīng)理


用于臨床試驗的載體優(yōu)化

SIRION BIOTECH 提供完整的項目管理,以發(fā)明新的、單獨優(yōu)化的 AAV 載體。SIRION 專有技術包括對所有必要框架的深刻理解,從而能夠創(chuàng)造新的知識產(chǎn)權。

成功實施 AAV 的 3 個層次

轉錄優(yōu)化

定制的載體設計,包括啟動子選擇和增強子元件,以保證您的遺傳策略在目標組織中的最佳表達。

轉導優(yōu)化

AAV 衣殼突變和表面變異構建以優(yōu)化組織趨向性。包括通過肽插入、改組和條形碼 AAV 庫進行定向進化的選項。

免疫原性優(yōu)化

AAV 衣殼表面調(diào)節(jié)以優(yōu)化/最小化您的 AAV 策略的免疫原性特征。


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